本文轉載自“醫(yī)藥觀瀾”。

昨日，根據國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）網站的最新公示，諾華公司開發(fā)的西尼莫德片（siponimod）擬納入優(yōu)先審評。實際上，今年3月，美國FDA宣布批準該藥上市，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥（RMS）成年患者，其中包括復發(fā)緩解型（relapsing-remitting）疾病和活躍的繼發(fā)進展型疾病（active SPMS）。

▲圖片來源：國家藥監(jiān)局藥品審評中心網站截圖

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的免疫系統攻擊保護神經的髓鞘，導致大腦與身體其它部位的信息交流受阻。大多數患者在20-40歲之間第一次出現癥狀。

多發(fā)性硬化癥（MS）是青壯年中造成神經性殘疾的最常見原因之一，在女性中發(fā)病率高于男性。全球有大約230萬患者受到MS的困擾，其中3-5%為兒童或青少年。值得一提的是，2018年5月，多發(fā)性硬化癥（MS）被納入《第一批罕見病目錄》，目前，國內可用的多發(fā)性硬化癥藥物非常缺乏。

西尼莫德片是新一代選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調節(jié)劑，它能夠與淋巴細胞中的S1P1亞型受體相結合，防止它們進入多發(fā)性硬化癥（MS）患者的中樞神經系統（CNS），從而達到抑制炎癥的效果。

臨床前研究表明，這一藥物可以防止神經突觸出現神經退行性病變，并且促進CNS的髓鞘再生。它具有改變疾病進程的潛力。

希望這款重磅藥擬納入優(yōu)先審評，加速獲批，早日惠及更多罕見病患者。